لماذا يُكلّف هذا العقار مليونيْ دولار؟

يُعالج عقار Zolgensma ضمور العضلات الشوكي، وهو مرض فتاك ناتج عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص بشكل كبير بحيث يُصبح غير قادر على الحركة. Keystone

وافقت السلطات الأمريكية مؤخرا على علاج جيني من شركة نوفارتيس - التي تتخذ من سويسرا مقرا لها - يصل سعر بيعه للعموم إلى 2.1 مليون دولار (حوالي 2.1 مليون فرنك) ويُستخدم لمُداواة مرض طفولي مميت، مما يجعل منه أغلى دواء على الإطلاق. هذا السعر المرتفع جدا أثار أيضا بعض الانتقادات. فهل يُمكن تبريره؟

يُعتبر عقار Zolgensmaرابط خارجي الذي تم التصريح به مؤخرًا علاجًا جينيا، وهو مجال جديد نسبيًا وسريع النمو لتطوير الدواء. بمعنى أن هذه العلاجات تتعامل مع السبب الجذري للمرض أي الجينة المعيبة.

يعالج دواء Zolgensma ضمور العضلات الشوكيةرابط خارجي، وهو مرض فتاك ناتج عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص بشكل كبير بحيث يصبح غير قادر على الحركة ويمكن أن تُضعف في النهاية القدرة على البلع أو التنفس. وبشكل عام، يموت الأطفال الذين يولدون وهم مصابون بالمرض بشكل مزمن، قبل سن الثانية. يٌصيب هذا المرض حوالي واحد من بين كل 10 آلاف طفل حديث الولادة، مما يجعله واحداً من أكثر الأمراض النادرة شيوعًا.

حاليا، يُعتبر Zolgensma العلاج السابع عشر للخلايا والجينات رابط خارجيالذي يتم إدراجه في القائمة المعتمدة من طرف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لكن هذه الإدارة تتوقع أن تعتمد ما بين 10 إلى 20 علاج خلية وجيني في عام 2025. ويتم الآن إجراء حوالي 2600 تجربة سريرية للعلاج الجينيرابط خارجي في 38 دولة أو أنه تم الانتهاء منها بالفعل.

في هذا الصدد، تتصدر شركتا الأدوية السويسرية نوفارتيس وروش ثورة العلاج الجيني، مع استحواذ روش على بعض شركات التكنولوجيا الحيوية الصغيرة.

Zolgensma ليس العلاج الوحيد الذي يثير الدهشة بسبب سعره. قبل عامين، أثار علاج الجدل في سويسرا بسبب تكلفته البالغ قيمتها 60 ألف دولار لعلاج التهاب الكبد الوبائي (فيروس سي).

وفي تعليقرابط خارجي نشره على موقع قناة CNBC التلفزيونية، أوضح فاس ناراسيمهان، الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتيس، أن العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية من حيث طريقتها، التي تمنح الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة. وفي بعض الحالات، يكون البديل علاجا متعدد الجرعات مع تحسينات تدريجية.

تم التصريح بعقار Zolgensma للأطفال دون سن الثانية، وهو عبارة عن تغذية وريدية لمرة واحدة ويستغرق حوالي ساعة. ومن جهتها، تقوم روش أيضًا بتطوير عقار لهذا المرض.

البديل هو العلاج الحالي Spinrazaرابط خارجي ويتعيّن على المريض تناوله أربع مرات على مدار السنة مدى الحياة. ويبلغ سعر الدواء في السنة الأولى 750 ألف دولار ثم 350 ألف دولار في السنة التالية، أي حوالي 4 ملايين دولار في العقد الواحد.

من جهته، قدّر معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، وهو عبارة عن مجموعة مستقلة غير ربحية، تنجز تقييما دوريا للعقارات الجديدة الباهظة الثمنرابط خارجي، سعر الدواء الجينيرابط خارجي الجديد بما بين 1.2 مليون دولار و 2.1 مليون دولار نظرا لأنه “يُغيّر بشكل كبير حياة الأسر المتضررة من هذا المرض المدمر”.

ويعتمد الحساب إلى حد كبير على نتائج التجارب السريرية لخيارات العلاج. 

هناك عدة أسباب. يتمثل الأول في الكيفية التي يتم بها تحديد هذا السعر وما هي هوامش الربح التي تحققها الشركات، خاصة بالنظر إلى شُح المعلومات المتعلقة بتكاليف تطوير هذه النوعية من الأدوية. في هذا الصدد، يُشار إلى أن شركة نوفارتيس لم تقم بتطوير عقار Zolgensma ولكنها حصلت عليه في أعقاب شرائها لشركة AveXis الأمريكية بـ 8.7 مليار دولار.رابط خارجي

إضافة إلى ذلك، تجادل العديد من الشركات المصنّعة للأدوية بأنه يتم احتساب الأسعار باستخدام نموذج تسعير قائم على القيمة، وهو ما يثير مجموعة هائلة من الأسئلة الشائكة حول مدى قيمة الحياة البشرية. هناك أيضا ندرة في الأدلة بخصوص فعالية العلاجات والمخاطر المحتملة المترتبة عن تناولها، خاصة على المدى الطويل. ذلك أن بعض العلاجات المعروضة في السوق، مثل Imlygic، لم ترق إلى مستوى الإنتظارات المأمولة.

ما يُضفي المزيد من التعقيد على المسألة هو أن العديد من العلاجات الجينية تُستخدم لمُداواة أمراض نادرة، أي أن لديها القدرة على تحسين حياة عدد قليل من الناس بشكل هائل. وهو ما يثير بعض الانتقاداترابط خارجي من طرف من يرون أن هذا الأمر (أي الاهتمام بالعلاجات الجينية) يحُول دون التركيز على الأمراض الأكثر شيوعًا مثل السكري وارتفاع ضغط الدم.

هناك أيضًا إشكالات أخلاقية رابط خارجيتتعلق بمُعالجة الجينات عموما ومخاوف من السير في منحدر زلق قد يؤدي إلى توليد أطفال مُعالجين جينياً.رابط خارجي

في نهاية المطاف، فإن محور الجدل الرئيسي يظل التالي: “كيف سيدفع المجتمع لهذه العلاجات باهظة الثمن؟”، حيث أن معظم أنظمة التأمين الصحي ليست مُصمّمة لتوفير علاجات لمرة واحدة بسعر من هذا القبيل. شركة نوفارتيس أعلنت بعدُ أنها تعمل بالفعل مع شركات التأمين الصحي للسماح بتقسيم المدفوعات على مدى خمس سنوات (أي 425 ألف دولار أمريكي سنويًا)، كما تعهّدت بتقديم تعويضات جزئية في صورة ما لم ينجح العلاج، إلا أنه يبقى من غير الواضح كيف سيتم تفعيل هذه الإجراءات في كل بلد على حدة.

(ترجمته من الإنجليزية وعالجته: مي المهدي)