史上最高額をたたき出した遺伝子治療薬「Zolgensma」
Keystone
米食品医薬品局（FDA）はこのほど、スイス製薬大手ノバルティスの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ（Zolgensma）」を承認した。この薬が話題をさらったのは、史上最高額の210万ドル（約2億3300万円）という薬価だ。なぜそんなに高いのだろうか。
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ゾルゲンスマ外部リンクは遺伝子治療薬で、薬品開発では比較的新しく、急成長を遂げている分野だ。この薬は、遺伝子の正しいコピーが疾患を引き起こしている突然変異の遺伝物質と入れ替わる。これらの治療法はある意味で、病気の根本的な原因、つまり欠陥のある遺伝子に働きかけ、致命的な小児疾患、まれな血液疾患、遺伝性のがんの多くに効果がある。
脊髄性筋萎縮症外部リンク（SMA）は遺伝的欠陥が原因で、体の筋肉が劇的に弱まり、体を動かすことはもとより、飲み込む力や呼吸することも難しくなる。急性乳児型SMAにかかった乳児の多くが2歳前に死亡する。新生児 1万人に1人がかかるとされる難病だ。
米FDAは、細胞・遺伝子治療製品承認済み一覧外部リンクの17番目にゾルゲンスマを加えた。FDAは2025年までに年間10〜20件の細胞・遺伝子治療製品の承認を見込む。遺伝子治療の臨床実験は現在、38カ国で約2600件が進行中、もしくは完了している。
スイスの製薬大手ノバルティスとロシュは、遺伝子治療革命の旗振り役だ。両社は最近、複数の小規模バイオテクノロジー企業を買収した。
医薬品価格の高さがクローズアップされるのは、何もゾルゲンスマに限った話ではない。数年前、スイスではC型肝炎治療薬の6万ドルという価格をめぐり、大きな議論が起きた。
ノバルティスのヴァス・ナラシンハン最高経営責任者外部リンク（CEO）は米CNBC外部リンクの解説で、遺伝子治療はわずか1回の投与で致命的な遺伝子疾患を治療できる、医学の大きな進歩だと強調した。場合によっては、複数回投与による治療もあるという。
2歳未満の子供に投薬が認められたゾルゲンスマは、1時間の点滴で1回投与すれば済む。ロシュは経口薬も開発中だ。
もう一つの治療薬は疾患の進行を抑制するスピンラザ外部リンクだ。1年に4回投与する生活が生涯続く。定価は、1年目は75万ドル、それ以降は年間35万ドルで、10年間で約400万ドルかかる計算だ。
新薬の価値に見合った薬価を査定する非営利団体「臨床経済レビュー研究所」は、ゾルゲンスマの適正価格を120万～210万ドル外部リンクとはじき出した。理由は「この致命的な病気に侵された患者家族の生活を劇的に変えるから」という。
計算は主に、それぞれの治療方法によって得られた余命にかかるコストなどを基準に算出される。
問題はいくつかある。 1つ目は、そのような価格がどのように決められるのか、企業の利益がどれくらいなのかということだ。特にそのような薬の開発費について、詳細はほとんど明らかにされていない。ノバルティス自体がゾルゲンスマを開発したわけではないが、米企業AveXisを87億ドルで買収し外部リンク、この薬を手中に収めた。
さらに、多くの企業は、価値ベースの価格決定モデルによって薬価は決まると主張する。とすると頭をよぎるのは、人ひとりの命にどれだけの価値があるのか、ということ。またその治療法が有効なのか、長期的にみてリスクがないのかどうか、証拠が不足している。市場に出ている治療薬の中にはImlygicなど、期待に十分応えていない製品もある。
遺伝子治療の多くが、患者がわずかしかいない難病をターゲットにしているため、どうしても複雑になる。このため一部では、糖尿病や高血圧のような一般的疾患に対する焦点が薄まっていると批判が上がる。
遺伝子操作という倫理的な問題、さらに遺伝子操作された赤ちゃん「デザイナーベビー」にもつながりかねない。
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高額な医薬品に社会がどうお金を出すのか。それが問題の源流だ。ほとんどの健康保険システムは、1回限りの高額な治療法を想定して作られていない。ノバルティスノバルティスはゾルゲンスマに関してはすでに、保険会社と協力し、購入者には年間42万5千ドルの5年払いを可能にする仕組みを作っているとコメント。治療がうまくいかない場合は部分的な返金も行うとした。しかし、これが各国でどう機能するのかは未知数だ。
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初めは軽いせきが出るだけだったが、一向に治る気配がなかった。せきは次第にひどくなり、ITエンジニアのH.K.さん*は、かかりつけの医者に診てもらうことにした。診断結果は「珍しい肺炎」。炎症反応を示す値がみるみるうちに上がったため、抗生物質が処方された。
「ところが５日経っても全く良くならず、かえって症状が悪化した」とH.K.さんは振り返る。何週間も高熱にうなされ、寝込んだ。「医者が別の抗生物質に変えた２日後、やっと症状が回復に向かい始めた」
残念ながら全ての人がこのように助かるわけではない。抗生物質が効かないバクテリアが原因で命を落とす患者は毎年増え続け、推定では欧州連合（EU）だけでも毎年２万５千人が耐性菌の引き起こす感染症で亡くなっている。これを受け、世界保健機関（WHO）やスイス政府は、抗生物質の使用状況を監視するシステムを考案中だ。
抗生物質は、人間や動物の治療や家畜の餌に大量に使われている。効果のないウイルス病の治療にも使用されることもある。投与の量が不適切なためにバクテリアが完全に死滅しないでいると、残ったバクテリアにはすぐに耐性が付き、抗生物質が効かなくなる。
「既にスイスでも死亡例が出始めている。耐性菌には薬が効かないので手の施しようがない」とベルン大学感染症研究所のアンドレアス・クローネンベルクさん（感染症学）は言う。クローネンベルクさんはスイス抗生物質耐性研究センター長も務める。
乱用される抗生物質
チューリヒ大学病院で感染症の治療にあたるアンネリース・ツィンカーナーゲル医師は、とりわけ複数の薬品に耐性を持つ「グラム陰性菌」が非常に危険だと言う。こういった耐性菌が増加する背景には、抗生物質が家畜の飼育に広く使用されていることや、多くの薬が医師の処方箋なしに手に入ること、医療現場で抗生物質が乱用されていることが挙げられる。
多剤耐性菌は病気に対する抵抗力が弱っている人には非常に危険だ。健康な人を媒介することもあり、「インド帰りの旅行者などは、グラム陰性菌を持ち帰ってくる」（ツィンカーナーゲルさん）。
そのため、抗生物質を適切に使用し、正しい衛生管理のもとで感染を防ぐことが重要となる。例えば手の殺菌消毒や、予防接種などは効果的だという。
スイスの危険度は「中」
スイス抗生物質耐性研究センターはホームページ上で、「バクテリアの抗生物質に対する耐性は世界的に『伝染病が広がるスピードで』増え続けている」と危機感を募らせる。「耐性菌に関する一般的な統計は存在しない。耐性菌といっても、病原菌と抗生物質を分けて考えなければならない」とクローネンベルクさんは言う。大腸菌を例にとると、「ESBL産生大腸菌」のグループではスイスで年間１％の割合で耐性菌が増えており、他の国ではもっと上昇率が高いという。
スイス政府は複数の省庁が協力し、耐性菌と戦うための政策を発表した。最大の目標は、人間や動物に使用する抗生物質の効き目をできる限り保つことだ。
政策では、院内感染の防止など、国内における耐性菌の拡散防止が重視されており、人間医学、獣医学、農業、自然環境など、多分野で抗生物質の使用状況を監視することが柱とされている。３月中、この分野に関わる団体などの間でこれらの内容を協議した後、政府は今年末までに具体策を発表する方針だ。
大切なのは「人間医学と獣医学を分けずに、関係者は皆、運命共同体と考えること。互いに相手に責任をなすりつけても意味がない」とクローネンベルクさんは言う。
WHOの計画
抗生物質が効かない耐性菌に立ち向かう努力は世界中で行われている。WHOは１４年に薬剤耐性に関する報告書を発表。これまでで最も総合的な内容になっている。それによると、ある種のバクテリアの耐性は既に世界各地で危険なレベルまで高まってしまったという。
１１４カ国のデータを基にまとめられた今回の報告書では、世界中の多数の地域で、いわゆる「切り札」とされる抗生物質が国民の大半に効き目がなかったことが述べられている。
本当に必要な場合にのみ抗生物質を処方・使用し、病気が少し回復した段階では決して中途半端に薬の使用を止めないようにWHOは勧めている。また、感染症を防ぐために衛生管理を徹底し、更に研究に取り組む重要性を訴えている。ところが研究を進めるあたり、実は問題があるようだ。
医薬品業界は興味を示さず
「近年、数多くの企業や医薬品メーカーが抗生物質の新薬の研究開発から手を引いた理由は様々だ」と業界団体「インターファーマ」のサラ・ケッヒ広報担当は言う。
「公益のためにも抗生物質の処方は限定されるべきだ。その結果、医薬品メーカーの収入は減るだろう。また、患者の数が比較的少ない割には、同じバクテリアに対して作用が異なる複数の抗生物質を開発するよう求められる」
多剤耐性菌との戦いは科学的にも難題だ。「しかし近年、企業や個人・団体が手を組んだ多数のプロジェクトが上がってきている」
例えば「New Drugs４Bag Bugs」というプロジェクトは、欧州委員会と企業が支援している。このプロジェクトによれば、新しい抗生物質は過去３０年間にわずか二つのグループしか開発されていない。他にも抗生物質全般についての研究を進めるプロジェクト「DRIVE-AB」が欧州で立ち上げられている。
今後、治療法が生まれると期待を持てるということか。１月初頭には、ドイツと米国の共同研究チームが画期的な新型抗生物質「テイクソバクチン（Teixobactin）」を発見したと発表している。ただ、薬剤としての実用化には、まだ５～１０年かかる見通しだ。
*（プライバシーなどの理由から匿名）
人間医学と獣医学の密接な関係
抗生物質が効かない耐性菌の問題は、人間医学と獣医学との間に関連するものだと見られている。だが、ベルン大学によると、その関係はまだ完全には解明されていない。
バクテリアは動物と人間が直接的／間接的（例：食物の中のサルモネラ菌）に接触することで伝達される。
家畜だけに見られる耐性菌が、人間医学で問題となっている耐性菌と同じだと分かっている。
「動物における微生物学の研究は、動物の健康のためだけではなく、結果的には人間の健康にも役立つ」と研究者は結論付けている。
（出典：ベルン大学）
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