Startup suíça propõe redução de custos para terapia genética

NewBiologix planeja desenvolver linhagens celulares e usar sequenciamento de próxima geração e outras ferramentas para analisar seu genoma, diz Déborah Ley, diretora de operações da empresa. Jessica Davis Plüss, swissinfo.ch

Com a ajuda de uma nova plataforma de tecnologia, a startup suíça NewBiologix acredita que poderá reduzir drasticamente os custos de terapias genéticas, normalmente orçados em milhões. A empresa é uma entre as que estão se estabelecendo em número crescente no país para atender às demandas dos fabricantes de terapias genética e celular.

A tinta mal havia secado nas paredes, quando a sede da NewBiologix, em Épalinges, no oeste da Suíça, era inaugurada, em grande estilo, no dia 11 de maio. A empresa está acostumada a movimentos rápidos. Em dois anos, passou de uma simples ideia a uma instalação de última geração, com 1.800 metros quadrados, equipada com laboratórios de ponta.

A NewBiologix é nova no mercado, mas atrás dela estão cientistas veteranos e empreendedores do setor de biotecnologia. Em 2001, Igor Fisch e Nicolas Mermod já haviam fundado juntos outra empresa em Genebra: a Selexis, que desenvolveu suas próprias plataformas de tecnologia voltadas à produção de proteínas terapêuticas, a partir de linhas celulares humanas (coleções de células com o mesmo material genético), para medicamentos biológicos. Em 2017, a empresa foi comprada pelo grupo japonês JSR Corporation.

Tratando o intratável

Por meio deste próximo empreendimento, Fisch e Mermod estão levando seu conhecimento sobre o desenvolvimento de linhas celulares para a terapia genética – que integra uma nova geração de medicamentos voltados para o tratamento da causa subjacente de muitas doenças há muito consideradas intratáveis. A terapia gênica introduz material genético, destinado a substituir ou complementar um gene defeituoso, nas células de um paciente.

Desde que a primeira terapia genética foi aprovada pelas autoridades regulatórias dos Estados Unidos, em 2017, houve uma explosão das atividades do setor. Hoje em dia há mais de 300 ensaios clínicos de terapia genética, registrados pela agência reguladora de alimentos e medicamentos dos EUA (FDA, na sigla em inglês) e destinados ao tratamento de uma série de doenças – desde cânceres hereditários até distúrbios de deficiência imunológica.

Essas terapias são, contudo, extremamente caras. “Todas elas estão orçadas em torno de 1 a 5 milhões de francos suíços”, diz Fisch, diretor-executivo da NewBiologix, reconhecendo os desafios que isso significa.

Mesmo com valores tão altos, algumas empresas responsáveis por terapias genéticas bem-sucedidas enfrentaram dificuldades financeiras e suspenderam a produção. O número de pacientes – menos de 500 em todo o mundo para algumas doenças – não consegue compensar o custo alto de desenvolvimento e produção das terapias. Isso acabou deixando os pacientes sem acesso a tratamentos que poderiam ter mudado suas vidas.

A NewBiologix pretende reverter esse quadro. “Queremos que a terapia genética seja acessível para o maior número possível de pessoas a um custo acessível”, explica Mermod, vice-presidente sênior de pesquisa e desenvolvimento da NewBiologix e diretor do Instituto de Biotecnologia da Universidade de Lausanne.

Melhores veículos para entrega de genes

Há pouquíssima transparência a respeito da forma como os preços das terapias genéticas são estipulados. No entanto, a complexidade e o custo do desenvolvimento de vetores são, de maneira geral, um fator crucial para esses valores altos. Os vetores são “veículos” usados para transportar os genes ao paciente.

Estes são normalmente vetores virais, ou seja, vírus desativados destinados a entregar o gene corrigido a uma célula durante a terapia genética. Produzir esses vetores em escala e com qualidade consistente tem sido um desafio enorme, visto que a procura por terapia gênica aumenta vertiginosamente.

Um relatório recente divulgado pela empresa de consultoria McKinsey destacou tanto a necessidade de uma expansão rápida da fabricação de vetores virais quanto a importância da produção de linhas celulares de alto rendimento.

E aí onde a NewBiologix entra na história. A empresa pretende criar um método mais estável para dimensionar a produção do tipo mais comum de vetor viral usado em terapias genéticas, conhecido como vetor de vírus adenoassociado recombinante (AAVr). Pelo menos três entre as terapias gênicas aprovadas pela FDA usam esses vetores de vírus, entre elas o medicamento Zolgensma, fabricado pela Novartis, para atrofia muscular espinhal (AME), que custava 2,1 milhões de dólares quando foi lançado em 2019.

O objetivo não é produzir terapias gênicas em si, mas projetar linhas celulares e usar o sequenciamento da nova geração, além de outras ferramentas, para analisar o genoma das mesmas. Isso vai possibilitar à empresa selecionar os melhores clones de células entre várias células candidatas, a fim de produzir vetores virais de forma mais eficiente e a um custo mais baixo.

Outras empresas tiveram dificuldades até agora, pois esse procedimento é algo que exige conhecimento científico especializado, experiência técnica e equipamentos sofisticados de laboratório, explica Déborah Ley, diretora de operações da NewBiologix.

O fabricante sueco Recipharm repassou à NewBiologix 45 milhões de francos suíços para o desenvolvimento da ideia. Fisch espera que a empresa esteja pronta para comercializar o produto em fins de 2024. Este produto poderia ser então licenciado para empresas, incluindo as grandes da indústria farmacêutica, para o desenvolvimento de terapias gênicas. Até 2025, a NewBiologix espera iniciar a produção em larga escala.

“Se conseguirmos reduzir os custos de produção de vetores virais por meio de nossas tecnologias, haverá um efeito disso sobre os preços. Só não sabemos ainda se será da ordem de 50, 70 ou 80%”, pondera Fisch.

Hub suíço

A NewBiologix é uma entre um número crescente de empresas sediadas na Suíça que estão preenchendo lacunas no suprimento da cadeia de genes e terapias genéticas e celulares. 

Um estudoLink externo da empresa de consultoria McKinsey, concluído em 2021 sobre empresas europeias de biotecnologia, destacou a Suíça como um dos centros, em expansão, de novas empresas na área de terapia celular e genética. Isso inclui desde empresas estabelecidas, como a Novartis, por exemplo, que apresentou recentemente um novo centro de terapia genética e celular de 91 milhões de dólares nos arredores da Basileia, bem como os fabricantes contratados Lonza e Celonic. Cerca de uma dúzia de empresas menores de biotecnologia, incluindo a Limula e a Tigen, surgiram nos últimos anos para ajudar a ampliar a produção de tratamentos baseados em genes.

A inovação não acontece apenas no que diz respeito a terapias específicas, mas também “na forma como tais produtos estão sendo descobertos, desenvolvidos e fabricados”, diz Michael Altorfer, diretor da Associação Suíça de Biotecnologia.

O setor está recebendo também ajuda do órgão regulador de medicamentos no país, a Swissmedic, que recentemente criou um escritório de inovação para tratar de consultas sobre produtos médicos de terapia avançada tais como as terapias genéticas. O objetivo é ajudar a acelerar a autorização desses produtos, envolvendo pesquisadores desde o início do processo.

Edição: Veronica DeVore

Adaptação: Soraia Vilela