Una empresa suiza pretende abaratar la terapia génica

NewBiologix planea diseñar líneas celulares y utilizar la secuenciación de nueva generación y otras herramientas para analizar el genoma, según Déborah Ley, directora de operaciones de la empresa. Jessica Davis Plüss, swissinfo.ch

La empresa suiza NewBiologix cree que —con la ayuda de una nueva plataforma tecnológica— podrá reducir drásticamente el coste de las terapias génicas, que suelen costar millones. Esta es una de las cada vez más numerosas empresas que se instalan en Suiza para satisfacer la demanda de los fabricantes de terapias génicas y celulares.

En su gran inauguración el 11 de mayo en Épalinges, al oeste de Suiza, la pintura de las paredes de la sede de NewBiologix apenas se había secado. La empresa está acostumbrada a moverse con rapidez: en solo dos años ha pasado de ser una idea a tener unas modernas instalaciones de 1.800 metros cuadrados equipadas con material de laboratorio de primera categoría.

Aunqe NewBiologix acaba de aparecer en escena, la empresa cuenta con científicos y empresarios de la biotecnología con mucha experiencia. Igor Fisch y Nicolas Mermod, en 2001, cofundaron en Ginebra otra empresa —Selexis— que, a partir de líneas celulares humanas (colecciones de células con el mismo material genético), desarrolló sus propias plataformas tecnológicas para producir proteínas terapéuticas para fármacos biológicos. El grupo japonés JSR Corporation adquirió la empresa en 2017.

Tratar lo intratable

Fisch y Mermod aportan su conocimiento sobre el desarrollo de líneas celulares a la terapia génica, que forma parte de una nueva generación de medicina para abordar la causa de muchas enfermedades que durante largo tiempo se han considerado intratables. La terapia génica introduce en las células del paciente material genético destinado a sustituir o complementar un gen defectuoso.

La actividad ha explotado desde que los reguladores estadounidenses aprobaron la primera terapia génica en 2017. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, en inglés) ha registrado más de 300 ensayos clínicos de terapia génica para tratar diversas enfermedades, desde cánceres hereditarios hasta trastornos por inmunodeficiencia.

Pero estas terapias son enormemente caras. “Su precio oscila entre 1 y 5 millones de francos suizos”, afirma Fisch, director general de NewBiologix, reconociendo los retos que esto plantea.

A pesar del elevado precio, algunas empresas con terapias génicas de éxito han tenido problemas financieros y han interrumpido su producción. El número de pacientes —menos de 500 en todo el mundo para algunas enfermedades— no compensa el elevado coste de desarrollar y producir las terapias. Y esto deja a quienes padecen esas enfermedades sin poder acceder a tratamientos que podrían cambiarles la vida.  

NewBiologix ahora pretende cambiar esta situación. “Queremos que la terapia génica sea accesible al mayor número posible de personas a un coste asequible”, señala Mermod, vicepresidente de investigación y desarrollo de NewBiologix y director del Instituto de Biotecnología de la Universidad de Lausana.

Mejores vehículos para administrar genes

La transparencia sobre cómo se fijan los precios de las terapias génicas es escasa. Aunque en el coste global, la complejidad y el gasto de desarrollar los vectores —es decir, los “vehículos” que se utilizan para transportar el gen hasta el paciente— es un factor clave.

Suelen ser vectores virales, esto es, virus desactivados que —durante la terapia génica— introducen en una célula el gen corregido. A medida que la demanda de terapia génica se ha disparado, el reto ha sido producirlos a gran escala y con una calidad homogénea.

Un informe Enlace externo(en inglés) reciente de McKinsey destaca la necesidad de que la fabricación de vectores víricos se expanda con rapidez, y también el papel tan importante de las líneas celulares de alto rendimiento.

Y aquí es donde NewBiologix entra en juego: su objetivo es crear un método más estable para escalar la producción del tipo más común de vector vírico usado en terapias génicas, conocidos como vectores de virus adenoasociados recombinantes. Al menos tres terapias génicas aprobadas por la FDA utilizan este tipo de vectores virales, entre ellas el Zolgensma de Novartis para la atrofia muscular espinal, que cuando se lanzó —en 2019— costaba 2,1 millones de dólares.

El objetivo no es producir terapias génicas propiamente dichas, sino crear líneas celulares y utilizar la secuenciación de nueva generación y otras herramientas para analizar su genoma. Esto permitirá a la empresa seleccionar los mejores clones celulares entre varios candidatos para producir vectores virales de forma más eficiente y a menor coste.

Hasta ahora, otras empresas han tenido dificultades para hacerlo, porque requiere conocimientos científicos especializados, experiencia técnica y equipos de laboratorio sofisticados, explica Déborah Ley, directora de operaciones de la empresa.

Para desarrollar su idea, NewBiologix ha recibido 45 millones de francos (50 millones de dólares) del fabricante sueco Recipharm. Fisch confía en que a finales de 2024 la empresa pueda comercializar un producto que podría autorizarse a empresas —incluidas grandes farmacéuticas— para que desarrollen terapias génicas. Se espera que se pueda empezar a producir a gran escala para 2025.  

“Si con nuestras tecnologías podemos reducir el coste de producir los vectores virales, habrá un impacto en el precio. Es difícil saber si será del 50, 70 u 80 %”, reconoce Fisch.

Centro suizo

NewBiologix es una de las cada vez más numerosas empresas suizas que cubren lagunas en la cadena de suministro de terapias génicas y celulares.

Un informe de McKinsey —de 2021— sobre empresas biotecnológicas europeas destacaba que —en el ámbito de la terapia celular y génica— Suiza es uno de los centros de crecimientoEnlace externo (en inglés) de nuevas empresas. Entre estas figuran grandes empresas ya establecidas, como Novartis, que recientemente ha inaugurado —a las afueras de Basilea y por valor de 91 millones de dólares— nuevas instalaciones de terapia celular y génica, así como los fabricantes subcontratados Lonza y Celonic. En los últimos años han surgido una docena de empresas biotecnológicas más pequeñas —como Limula y Tigen— para ayudar a ampliar la producción de tratamientos basados en genes.

La innovación no está solo en las terapias específicas, sino también en “cómo se descubren, desarrollan y fabrican estos productos”, cuenta Michael Altorfer, director de la Asociación Suiza de Biotecnología.

El sector también recibe ayuda de Swissmedic —el organismo regulador de los medicamentos del país— que, para atender las consultas sobre medicamentos de terapia avanzada, como las terapias génicas, ha creado recientemente una oficina de innovación. Su objetivo es acelerar la autorización de estos productos colaborando con quienes investigan en las primeras fases del proceso.

Editado por Veronica DeVore

Texto adaptado del inglés por Lupe Calvo